Empresas de terapia celular y génica
Cofundada por el doctor Luk Vandenberghe, miembro de la Facultad Afiliada del HSCI, Affinia Therapeutics desarrolla una plataforma de vectores de virus adenoasociados (AAV) diseñados racionalmente y terapias génicas destinadas a desarrollar medicamentos para enfermedades devastadoras. La empresa aprovecha la biología sintética y de sistemas combinada con el cribado de alto rendimiento y la resolución de tejidos y células individuales para personas afectadas por enfermedades musculares y del sistema nervioso central (SNC) con importantes necesidades no cubiertas, proporcionando así a los profesionales médicos el diseño racional de nuevos vectores y terapias génicas con propiedades notablemente mejoradas.
El doctor Luk Vandenberghe, miembro de la Facultad Afiliada del HSCI, es cofundador de Akouos y actualmente preside el Consejo Asesor Científico. Esta empresa biotecnológica desarrolla terapias génicas para la pérdida de audición.
Jeffrey Karp, doctor y miembro principal del profesorado del HSCI, es cofundador y miembro del Consejo Asesor Científico de Alivio Therapeutics. Alivio desarrolla una novedosa tecnología de administración de fármacos para el tratamiento de enfermedades inflamatorias.
Terapéutica del destino
1. AstraZeneca (NASDAQ:AZN)Perfil de la empresaCapitalización bursátil: 217.240 millones de dólaresLa primera en esta lista de los mejores valores del NASDAQ en células madre es la multinacional farmacéutica y biotecnológica AstraZeneca, que también está especializada en otras áreas terapéuticas, como la oncología, las enfermedades cardiovasculares, los sistemas respiratorio y nervioso central y el control del dolor. Aunque sea la mayor empresa de esta lista por capitalización bursátil, el gigante farmacéutico ha tardado más que sus homólogos en afianzarse en el mercado de la terapia celular. Su estrategia a largo plazo en este campo consiste en desarrollar terapias CAR-T alogénicas “listas para usar” dirigidas directamente contra las células cancerosas. La empresa también está estudiando terapias con células madre para tratar enfermedades renales crónicas y hepáticas potencialmente mortales.
2. Amgen (NASDAQ:AMGN)Perfil de la empresaCapitalización bursátil: 128.070 millones de dólaresLíder mundial en biotecnología, Amgen ha invertido mucho en investigación genética y utiliza la genética humana avanzada para desarrollar y fabricar terapias dirigidas a diversas enfermedades con necesidades médicas no cubiertas. La empresa biotecnológica ha firmado un acuerdo plurianual con el Center for Commercialization of Regenerative Medicine (CCRM) de Canadá, especializado en el desarrollo y la comercialización de tecnologías basadas en la medicina regenerativa y las terapias celulares y génicas. En virtud del acuerdo plurianual, tanto el CCRM como Amgen financiarán tecnologías y terapias basadas en la medicina regenerativa en fase inicial con investigaciones realizadas en instituciones que forman parte de la red mundial del CCRM.
Sana biotecnología
En el laboratorio, las células madre pluripotentes inducidas (iPS) pueden parecer mágicas: derivadas de células diferenciadas, pueden convertirse en sorprendentes sustitutos de células pancreáticas, cerebrales, oculares, cardíacas y de otros tipos. Algunas se están utilizando en ensayos clínicos para tratar a personas con enfermedades crónicas, como la diabetes y la enfermedad de Parkinson, causadas por daños en dichas células (véase la página S8).
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Terapéutica del siglo
Las dolencias irreprimibles eran hasta ahora motivo de grave sufrimiento para el paciente y su familia. Con la terapia de células madre, un rayo de esperanza aparece en el horizonte. Las células madre son células humanas que pueden transformarse en otros tipos de células corporales, ayudando así a curar lesiones. La investigación con células madre se está llevando a cabo en varias partes del mundo y también por las 5 principales empresas de células madre en la India. Esto abarca EE.UU., Europa y otros países. En los últimos años, la India se está convirtiendo en un destino principal para los pacientes que buscan terapia con células madre. El trasplante de células madre en la India ofrece distintas ventajas a los pacientes. Una de las principales ventajas es que el coste de la terapia es muy bajo en comparación con los países occidentales. La competencia disponible en el país es tan buena como en cualquier otro lugar. Las 5 mejores empresas de células madre están creando rápidamente una infraestructura de primer orden que abarca el establecimiento de criobancos y laboratorios. Las empresas han creado infraestructuras de primer nivel. El coste de la investigación con células madre en los países occidentales puede ascender aproximadamente a un millón de rupias. Un proceso similar en la India costaría entre 10 y 20 lakh, que podrían reducirse a unas pocas lakh de rupias en los hospitales públicos. Se trata de una gran diferencia de precio.
